UN'ALTRA CONFERMA
Una terapia cellulare sperimentale ha eradicato completamente un tumore al fegato in stadio avanzato e resistente alla chemioterapia in un bambino piccolo. In un traguardo medico storico, il tumore epatico metastatico di un bambino di tre anni è scomparso del tutto dopo la somministrazione di sole due dosi di un'immunoterapia sperimentale basata sull'editing genico. Il bambino, affetto da epatoblastoma — la forma più comune di tumore epatico pediatrico — era già stato sottoposto a tre cicli di chemioterapia e a interventi chirurgici di rimozione della massa tumorale; tuttavia, la malattia aggressiva si era ripresentata, diffondendosi ai polmoni. Inserito in una sperimentazione clinica pionieristica di Fase 1, il bambino ha ricevuto una forma specializzata di terapia con cellule CAR-T: i ricercatori hanno ingegnerizzato geneticamente le sue stesse cellule immunitarie affinché colpissero una proteina altamente espressa nei tumori epatici, aggiungendo al contempo proteine specifiche per prolungare l'attività di lotta delle cellule modificate. Sorprendentemente, il tumore è scomparso completamente dopo appena due infusioni in regime ambulatoriale, effettuate a otto settimane di distanza l'una dall'altra, senza che si verificassero gravi effetti collaterali o tossicità sistemiche. A oltre un anno dalla terapia, il bambino risulta ancora completamente libero dalla malattia. Questo risultato straordinario rappresenta un passo avanti fondamentale per l'oncologia, dato che, storicamente, la terapia con cellule CAR-T si è dimostrata altamente efficace soprattutto contro i tumori del sangue, piuttosto che contro i tumori solidi resistenti alla chemioterapia. Medici e scienziati sperano che questo caso segni l'inizio di una nuova era in cui l'immunoterapia bio-ingegnerizzata possa eradicare con successo alcuni dei tumori solidi più aggressivi nei bambini.
FONTE : : Steffin, D., Courtney, A. N., Choe, M., Ghatwai, N., Esparza Cerda, M. A., Sweidan, R., Dhanashree, R., Zhang, H., Lapteva, N., Mei, Z., Grilley, B. J., Metelitsa, L. S., Heslop, H. E., Brenner, M. K., & Heczey, A. (2026). Complete Regression of Hepatoblastoma after Interleukin-15- and Interleukin-21-Coexpressing CAR T-Cell Therapy. The New England Journal of Medicine, 395(10), 1029-1032.
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